Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε θεραπεία με αυτόλογα κύτταρα CD34+, υπεύθυνα για την κωδικοποίηση του βΑ-Τ87Q γονιδίου της σφαιρίνης. Η θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία θα αφορά ασθενείς άνω των 12 ετών που πάσχουν από μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) με γονότυπο β+. Πρόκειται στην ουσία για τους πάσχοντες που έχουν επιλεγεί για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, αλλά δεν έχουν βρει ακόμα συμβατό δότη.

Πώς γίνεται η διαδικασία

Στην ουσία, ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου της β-σφαιρίνης θα εισάγεται στα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς. Τα “διορθωμένα” κύτταρα θα επιστρέφουν στον ασθενή ενδοφλέβια, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας

Στο πρόσφατο Διεθνές Συνέδριο Αιματολογίας παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της έρευνας σε 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν στη γονιδιακή αυτή θεραπεία. Οι ασθενείς ήταν με β+ και β0 γονότυπο και στο μεγαλύτερο μέρος τους παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων για διάστημα 3-22 μηνών, καθώς η αιμοσφαιρίνη τους διατηρείται σε φυσιολογικά επίπεδα, 8.8-13.6gr/dl.

Η έρευνα και στην Ελλάδα

Στην κλινική αυτή μελέτη HGB212 συμμετέχει και η Ελλάδα, με δύο ασθενείς στο νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης. Τα αποτελέσματα είναι σταθερά και αισιόδοξα για τους ασθενείς που ακολουθούν τη διαδικασία στη Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Γονιδιακής και Κυτταρικής Αναιμίας. Κύρια ερευνήτρια του προγράμματος είναι η κα Ελευθερία Γιαννάκη. Η οριστική θεραπεία φαίνεται να είναι κοντά και η ταλαιπωρία χιλιάδων ανθρώπων οδεύει προς το τέλος της.

 

Πηγή: ygeiamou.gr